Badania kliniczne najczęściej mają za zadanie potwierdzić bezpieczeństwo i skuteczność nowych leków lub metod leczenia. To jedyny wiarygodny sposób, który pozwala ustalić, czy nowy sposób leczenia jest bardziej skuteczny niż dotychczas stosowane metody. Bez badań klinicznych nie ma postępu medycyny.
Ale badania kliniczne to też konkretne korzyści dla chorych, którzy biorą w nich udział, choć jak przy każdej terapii, nawet tej standardowej, zawsze należy się liczyć z możliwością wystąpienia działań niepożądanych. Warto wiedzieć, że badania kliniczne na dużych populacjach pacjentów to już ostatni etap sprawdzania nowej substancji
– Może dotyczyć leczenia początkowego i wtedy mogą w nim uczestniczyć tylko chorzy, którzy jeszcze nigdy nie byli leczeni na tę chorobę, albo odwrotnie – może to być badanie adresowane do chorych, którzy wyczerpali już wszystkie linie leczenia – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak z Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Żeby zakwalifikować się do leczenia trzeba spełnić ściśle określone kryteria włączenia i wyłączenia.
– Na przykład chory z cukrzycą, który jest po zawale i istnieje ryzyko, że może dostać kolejnego zawału, prawdopodobnie nie zostanie zakwalifikowany do badania w chorobie niedotyczącej układu krążenia. Chodzi m.in. o to, że jeśli w trakcie badania taki pacjent umrze, wyniki mogą zostać zafałszowane – śmierć zostanie zapisana na konto badanego leku, a to byłaby nieprawdziwa informacja – wyjaśnia prof. Jędrzejczak.
Szczególne obostrzenia obowiązują też w badaniach klinicznych z udziałem dzieci.
Świadoma zgoda
Lek, placebo czy inny lek?
– To o tyle istotne, że mamy do czynienia z czymś takim jak psychologia badacza, który może podświadomie sugerować się i dobierać chorych do badania w określony sposób.Tymczasem w badaniu klinicznym chodzi o uzyskanie całkowicie obiektywnej informacji, czy badany lek jest lepszy czy gorszy od tego, do którego jest przyrównywany – wyjaśnia profesor.
Wbrew pozorom bardzo rzadko w tzw. ramieniu kontrolnym podaje się placebo, czyli substancję obojętną dla organizmu ludzkiego, bowiem podawanie jej w sytuacji, gdy pacjent jest chory i należy go leczyć, jest wątpliwe etycznie i wręcz zakazane. Np. pozostawienie pacjenta z nowotworem bez leczenia (placebo nie może leczyć) skazuje go na pogorszenie zdrowia lub wręcz śmierć. Jeśli zatem w danej chorobie stosowane są leki, w ramieniu kontrolnym pacjenci otrzymują standardową terapię stosowaną w jego schorzeniu.
Badanie kliniczne: częste kontrole stanu zdrowia
– Oznacza to, że jeżeli cokolwiek się dzieje, nawet gdy pacjent przewróci się na śliskim chodniku – zostanie sprawdzone, czy przyjmowanie badanej cząsteczki miało wpływ na to, że się przewrócił. Przy każdej wizycie przeprowadzany jest wnikliwy wywiad i regularnie wykonywane są podstawowe badania. Odnotowywane jest każde odstępstwo od normy – wylicza Sylwia Borek z Synexusa.
Często pacjenci otrzymują zwrot kosztów dojazdu na wizyty. Uczestnicy badań klinicznych otrzymują badane produkty całkowicie bezpłatnie, podobnie zresztą jak i wszelkie związane z udziałem w badaniu procedury diagnostyczne.
Co ważne, dostęp do międzynarodowych badań klinicznych mają nie tylko duże ośrodki naukowe – mogą być one prowadzone także w szpitalu powiatowym, o ile dysponują odpowiednią kadrą i zapleczem.
Czy się obawiać badań klinicznych?
– Nie możemy zapominać, że badanie kliniczne, to nadal eksperyment o nieznanym skutku końcowym. Ważne, aby pacjent był partnerem w tym eksperymencie, musi bowiem mieć prawo świadomie wybrać, czy chce brać udział w eksperymencie medycznym, czy być leczonym według dotychczasowego sposobu, a po drugie, w każdym badaniu klinicznym bardzo dużo zależy od współpracy pacjenta z lekarzem prowadzącym badanie lub/i zespołem badawczym. – uważa dr Rafał Świerzewski, członek Patients’ and Consumers’ Working Party w Europejskiej Agencji Lekowej (EMA).
Dlatego zakazane jest na przykład prowadzenie badań klinicznych u osób, co do których można mieć wątpliwości, czy zupełnie bezstronnie i bez nacisku podejmują decyzję o udziale w badaniu (według niektórych znawców tematu taką grupą są na przykład więźniowie czy żołnierze w służbie czynnej).
Czasem udział w badaniach klinicznych to chwilowa poprawa, a czasem wygrana walka o życie – jak w przypadku imatynibu – leku, który okazał się przełomem w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. Bywa, choć rzadko, że badania kliniczne są przerywane z uwagi na niepokojące objawy u uczestników. W razie wystąpienia szkody na zdrowiu w związku z udziałem w badaniu klinicznym, uczestnikom należy się odszkodowanie.
Badania kliniczne najczęściej mają za zadanie potwierdzić bezpieczeństwo i skuteczność nowych leków lub metod leczenia. To jedyny wiarygodny sposób, który pozwala ustalić, czy nowy sposób leczenia jest bardziej skuteczny niż dotychczas stosowane metody. Bez badań klinicznych nie ma postępu medycyny.
Ale badania kliniczne to też konkretne korzyści dla chorych, którzy biorą w nich udział, choć – jak przy każdej terapii, nawet tej standardowej, zawsze należy się liczyć z możliwością wystąpienia działań niepożądanych. Warto wiedzieć, że badania kliniczne na dużych populacjach pacjentów to już ostatni etap sprawdzania nowej substancji – wcześniej były eksperymenty na komórkach, zwierzętach, nielicznych ochotnikach, które pozwoliły sprawdzić w dużej mierze profil bezpieczeństwa badanej substancji.
Badania kliniczne są rejestrowane przez Urząd ds. Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Środków Biobójczych (URPL).
Jak dostać się do badania klinicznego?
Przede wszystkim warto wiedzieć, że do badania klinicznego może aplikować każdy, kto ma chorobę, w której prowadzone jest badanie, choć zgłoszenie się nie jest jednoznaczne z akceptacją udziału.
– A więc na przykład chory z cukrzycą, który czuje, że dotychczasowe metody leczenia zawodzą, znajduje placówkę, gdzie prowadzone jest badanie kliniczne dla tej choroby, np. wpisując w internet frazę: „Cukrzyca badania kliniczne”. Dzwoni do takiej placówki i jeśli nabór do badania wciąż trwa, pacjent zostanie zaproszony na spotkanie kwalifikujące – mówi Sylwia Borek z Centrum Medycznego Synexus, które przeprowadza badania kliniczne w obszarze wielu chorób.
Badanie zawsze ma określoną fazę.
– Może dotyczyć leczenia początkowego i wtedy mogą w nim uczestniczyć tylko chorzy, którzy jeszcze nigdy nie byli leczeni na tę chorobę, albo odwrotnie – może to być badanie adresowane do chorych, którzy wyczerpali już wszystkie linie leczenia – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak z Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
|
Ile badań klinicznych w Polsce
W 2018 roku wpłynęło 527 wniosków o rozpoczęcie badania klinicznego produktu leczniczego – to najwięcej w historii Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.
Wśród otrzymanych w 2018 roku wniosków rozpoczęcie badań klinicznych największą grupę stanowią wnioski o rozpoczęcie badań prowadzonych:
Badania prowadzone z udziałem populacji pediatrycznej stanowiły ok. 6,5 proc. badań klinicznych. |
Żeby zakwalifikować się do leczenia trzeba spełnić ściśle określone kryteria włączenia i wyłączenia.
Bardzo często kryterium wykluczającym jest np. ciąża, ale mogą też być nimi choroby.
– Na przykład chory z cukrzycą, który jest po zawale i istnieje ryzyko, że może dostać kolejnego zawału, prawdopodobnie nie zostanie zakwalifikowany do badania w chorobie niedotyczącej układu krążenia. Chodzi m.in. o to, że jeśli w trakcie badania taki pacjent umrze, wyniki mogą zostać zafałszowane – śmierć zostanie zapisana na konto badanego leku, a to byłaby nieprawdziwa informacja – wyjaśnia prof. Jędrzejczak.
Szczególne obostrzenia obowiązują też w badaniach klinicznych z udziałem dzieci.
Świadoma zgoda
Każde badanie, zanim się rozpocznie, musi zostać zaakceptowane przez niezależną od badaczy komisję bioetyczną, w skład której wchodzą nie tylko lekarze specjaliści, ale i przedstawiciele takich zawodów, jak filozof, duchowny, prawnik, przy czym wszyscy członkowie komisji muszą mieć wysoki autorytet moralny i społeczny.
Po zakończonym procesie kwalifikacji pacjent musi podpisać tzw. świadomą zgodę na udział w badaniu. To dokument zatwierdzany przez komisję bioetyczną, sformułowany w sposób zrozumiały dla przeciętnego człowieka, a nie profesora medycyny.
Co ważne, świadoma zgoda nie jest typową umową i nie zobowiązuje pacjenta do tego, że będzie musiał do końca badania brać w nim udział – pacjent ma prawo wycofać się z badania klinicznego w dowolnym momencie i bez podania przyczyny.
Lek, placebo czy inny lek?
Po podpisaniu zgody i akceptacji dokumentów pacjenci są losowo przyporządkowywani do eksperymentalnego bądź kontrolnego ramienia badania. Na tym etapie najczęściej wiedza odnośnie przyjmowanego preparatu preparatu kończy się zarówno dla pacjenta jak i lekarza – żaden z nich nie wie co pacjent dostaje.
– To o tyle istotne, że mamy do czynienia z czymś takim jak psychologia badacza, który może podświadomie sugerować się i dobierać chorych do badania w określony sposób.Tymczasem w badaniu klinicznym chodzi o uzyskanie całkowicie obiektywnej informacji, czy badany lek jest lepszy czy gorszy od tego, do którego jest przyrównywany – wyjaśnia profesor.
Wbrew pozorom bardzo rzadko w tzw. ramieniu kontrolnym podaje się placebo, czyli substancję obojętną dla organizmu ludzkiego, bowiem podawanie jej w sytuacji, gdy pacjent jest chory i należy go leczyć, jest wątpliwe etycznie i wręcz zakazane. Np. pozostawienie pacjenta z nowotworem bez leczenia (placebo nie może leczyć) skazuje go na pogorszenie zdrowia lub wręcz śmierć. Jeśli zatem w danej chorobie stosowane są leki, w ramieniu kontrolnym pacjenci otrzymują standardową terapię stosowaną w jego schorzeniu.
Badanie kliniczne: częste kontrole stanu zdrowia
Wszyscy pacjenci uczestniczący w badaniu klinicznym podlegają dokładnym badaniom diagnostycznym, za które płaci organizator badania. Pacjent, który spełnia warunki i zostaje włączony do badania ma pełny, trwający przez całe badanie, a często i przez określony okres czasu po – monitoring stanu zdrowia.
– Oznacza to, że jeżeli cokolwiek się dzieje, nawet gdy pacjent przewróci się na śliskim chodniku – zostanie sprawdzone, czy przyjmowanie badanej cząsteczki miało wpływ na to, że się przewrócił. Przy każdej wizycie przeprowadzany jest wnikliwy wywiad i regularnie wykonywane są podstawowe badania. Odnotowywane jest każde odstępstwo od normy – wylicza Sylwia Borek z Synexusa.
Często pacjenci otrzymują zwrot kosztów dojazdu na wizyty. Uczestnicy badań klinicznych otrzymują badane produkty całkowicie bezpłatnie, podobnie zresztą jak i wszelkie związane z udziałem w badaniu procedury diagnostyczne.
Warto wiedzieć, że standard prowadzenia badania klinicznego wszędzie jest taki sam – w Polsce dokładnie taki sam jak w każdym innym miejscu na świecie. Badania kliniczne są regulowane zarówno międzynarodowymi, jak i krajowymi przepisami. Jednym z najbardziej znanych międzynarodowych aktów prawnych jest Deklaracja Helsińska Światowego Stowarzyszenia Lekarzy, która określa w dokładny sposób etyczne zasady prowadzenia badań klinicznych z udziałem ludzi.
Co ważne, dostęp do międzynarodowych badań klinicznych mają nie tylko duże ośrodki naukowe – mogą być one prowadzone także w szpitalu powiatowym, o ile dysponują odpowiednią kadrą i zapleczem.
Czy się obawiać badań klinicznych?
Bez badań klinicznych nie ma postępu nauki. Ale dla wielu pacjentów udział w badaniu klinicznym to bezpłatny dostęp do najnowocześniejszej terapii. Wciąż jednak eksperymentalnej.
– Nie możemy zapominać, że badanie kliniczne, to nadal eksperyment o nieznanym skutku końcowym. Ważne, aby pacjent był partnerem w tym eksperymencie, musi bowiem mieć prawo świadomie wybrać, czy chce brać udział w eksperymencie medycznym, czy być leczonym według dotychczasowego sposobu, a po drugie, w każdym badaniu klinicznym bardzo dużo zależy od współpracy pacjenta z lekarzem prowadzącym badanie lub/i zespołem badawczym. – uważa dr Rafał Świerzewski, członek Patients’ and Consumers’ Working Party w Europejskiej Agencji Lekowej (EMA).
Dlatego zakazane jest na przykład prowadzenie badań klinicznych u osób, co do których można mieć wątpliwości, czy zupełnie bezstronnie i bez nacisku podejmują decyzję o udziale w badaniu (według niektórych znawców tematu taką grupą są na przykład więźniowie czy żołnierze w służbie czynnej).
Czasem udział w badaniach klinicznych to chwilowa poprawa, a czasem wygrana walka o życie – jak w przypadku imatynibu – leku, który okazał się przełomem w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. Bywa, choć rzadko, że badania kliniczne są przerywane z uwagi na niepokojące objawy u uczestników. W razie wystąpienia szkody na zdrowiu w związku z udziałem w badaniu klinicznym, uczestnikom należy się odszkodowanie.
Monika Wysocka
