W przesłanym przez uczelnię komunikacie kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu prof. Tomasz Wróbel poinformował, że zdobycie grantu ABM umożliwia uruchomienie produkcji akademickich CAR-T na uczelni we Wrocławiu i zastosowanie ich u chorych z agresywnymi chłoniakami i z ostrą białaczką limfoblastyczną.

„Ponadto planujemy stworzenie platformy technologicznej, która pozwoli na wytwarzanie CAR-T w innych wskazaniach hematologicznych i onkologicznych. Polscy pacjenci mają obecnie bardzo ograniczony dostęp do tej innowacyjnej terapii z racji braku refundacji bardzo wysokich kosztów CAR-T produkowanych przez firmy farmaceutyczne. Badania kliniczne, takie jak nasze, umożliwiają chorym dostęp tego rodzaju leczenia” – powiedział prof. Wróbel.

Projekt w klinice hematologii będzie prowadzić prof. Anna Czyż. Z uwagi na to, że w terapii CAR-T wykorzystuje się zmodyfikowane genetycznie limfocyty pacjenta konieczne jest uzyskanie wielu pozwoleń i akredytacji, a także przygotowanie zaplecza laboratoryjnego. Pierwsi pacjenci mają zostać przyjęci w ciągu najbliższego roku.

„Warto podkreślić, że klinika hematologii dysponuje odpowiednim sprzętem laboratoryjnym do produkcji CAR-T dzięki hojnej darowiźnie rodziny jednego z naszych pacjentów. Żona chorego przekazała nam kwotę niemal 1,5 mln złotych, zebraną na leczenie męża, który, niestety, nie mógł skorzystać z tej terapii” – powiedział prof. Wróbel.

Terapia CAR-T jest przede wszystkim nadzieją dla pacjentów onkologicznych chorych na przewlekłe, agresywne nowotwory. Do tej pory terapia CAR-T była terapią komercyjną, kosztowną, teraz we Wrocławiu będzie się wytwarzać CAR-T akademickie, co znacząco obniży jej koszty.

„Obecnie najważniejsze cele to przygotowanie i akredytacja Zakładu Inżynierii Genetycznej, zarejestrowanie badania klinicznego, przeszkolenie personelu w obsłudze urządzeń laboratoryjnych przeznaczonych do produkcji CAR-T. Kolejny etap to rozpoczęcie badania, w którym planujemy zastosować CAR-T u 30 pacjentów” – mówi prof. Wróbel.

Większość pacjentów będzie pochodzić z Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku, a część z dziecięcej Kliniki „Przylądek Nadziei”.

„Planujemy zaoferować najnowocześniejszą technologię dzieciom z grupy bardzo wysokiego ryzyka przy pierwszej wznowie, a więc tym, dla których preparat komercyjny nie jest dostępny ze względu na brak rejestracji” – mówi prof. Krzysztof Kałwak, zastępca kierownika Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.

„Większość pacjentów chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednak u części z nich, wykazujących cechy złego rokowania, wznowienia następują szybko” – mówi prof. Bernarda Kazanowska, zastępca kierownika Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.

Dla około 15-20 dzieci rocznie nie ma w tym momencie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich bez wątpienia nadzieją.

Mimo braku finansowania terapii w Polsce w dziecięcej Klinice „Przylądek Nadziei” dzięki wsparciu darczyńców sześciorgu dzieci podano już CAR-T.

„Pierwszy pacjent, 11-letni chłopiec, otrzymał terapię w marcu 2020 r. Wcześniej przez 7 lat miał aktywną chorobę, kilka wznów, trzy transplantacje komórek krwiotwórczych. Obecnie choroba resztkowa jest ujemna, a we krwi obwodowej utrzymują się aktywne komórki CAR-T. Chłopczyk nie musi przebywać w szpitalu. Niemożliwe stało się możliwym” – powiedział prof. Kałwak.

W 2019 r. Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu (USK) przeszła proces certyfikacji, potwierdzający gotowość do leczenia terapią genową CAR-T pacjentów pediatrycznych, zmagających się z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). „Przylądek Nadziei” USK jest pierwszą i jedyną kliniką w Polsce certyfikowaną do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną.(PAP)